O Plano de saúde negou o fornecimento de Xenpozyme® (olipudase alfa)? Os Tribunais estão obrigando os Planos de Saúde a dar cobertura, mesmo fora do Rol da ANS. É possível obter o tratamento por meio de liminar judicial.
Em resumo
- Nos acórdãos citados, o Xenpozyme® (olipudase alfa) aparece como o medicamento prescrito para a "Doença de Niemann-Pick B" (a deficiência de esfingomielinase ácida), uma doença rara, e como fármaco "registrado na Anvisa".
- O que decide o caso é a natureza do tratamento: o TJSP, em casos do próprio Xenpozyme, registrou que "o rol da ANS tem natureza exemplificativa" após a Lei nº 14.454/2022, e que a negativa por não constar do Rol é abusiva.
- Nos acórdãos citados, a negativa veio por ausência no Rol, por diretriz de utilização (DUT) e por exclusão contratual — e, nesses casos do próprio Xenpozyme, o argumento não prevaleceu: "a eleição da melhor terapêutica está sob a responsabilidade do médico e não do plano de saúde".
- O TJSP já deferiu a tutela de urgência para o próprio Xenpozyme, diante de fármaco "registrado na Anvisa e único indicado ao adequado tratamento". Há julgados em sentido contrário, e o resultado depende de a documentação demonstrar a necessidade e a eficácia do tratamento.
- O que decide o caso é o relatório do médico assistente — diagnóstico da doença rara, a razão da indicação e a inexistência de alternativa eficaz — e a negativa por escrito, com o motivo.
A negativa do Xenpozyme® vem, em geral, com um destes argumentos: ausência no Rol da ANS, diretriz de utilização, uso experimental ou exclusão contratual. Veja, a seguir, o que o TJSP respondeu a cada um e como preparar o pedido de liminar.
Receber essa negativa no tratamento de uma doença rara é assustador, e a primeira dúvida que aparece é: "o plano pode fazer isso?". A resposta curta é que, no caso do Xenpozyme®, o cenário é favorável ao paciente — o TJSP já concedeu a liminar que obrigou o plano a fornecer o remédio e manteve a condenação da operadora ao custeio. E você não precisa aguardar o fim de um processo demorado para começar o tratamento: existe o pedido de liminar, uma decisão de urgência que pode obrigar o plano a liberar o Xenpozyme® em poucos dias. Abaixo você vê, em linguagem direta, o que o TJSP vem decidindo e o que reunir para ter a melhor chance.
Por que o plano é obrigado a cobrir o Xenpozyme, ainda que ele não conste do Rol da ANS
O ponto de partida é simples: se o contrato cobre a doença — e a deficiência de esfingomielinase ácida é doença coberta —, a operadora não pode escolher, no lugar do médico, qual tratamento o beneficiário fará. Após a Lei nº 14.454/2022, o TJSP tem reconhecido a cobertura de tratamento fora do rol quando presentes os requisitos legais — entre eles a prescrição do médico assistente e o registro na ANVISA. Não cabe à operadora, no lugar do médico, decidir qual tratamento é o adequado; cabe a ela cobrir o que foi prescrito para a doença que o contrato já cobre. O Xenpozyme® aparece nos acórdãos citados como fármaco "registrado na Anvisa" e prescrito para a "Doença de Niemann-Pick B" — e é essa combinação, somada à ausência de alternativa eficaz, que sustenta o pedido. Como registrou a 2ª Câmara de Direito Privado do TJSP, "a eleição da melhor terapêutica está sob a responsabilidade do médico e não do plano de saúde".
O que o TJSP registrou sobre o Xenpozyme
A Turma V do Núcleo de Justiça 4.0 do TJSP, em 25 de julho de 2024, na Apelação Cível nº 1002491-27.2023.8.26.0011, para o "tratamento de paciente diagnosticado com doença rara conhecida como Doença de Niemann-Pick B", tratou como "abusiva" a "recusa de custeio do medicamento sob fundamento de que não se inclui o tratamento nas hipóteses previstas nas diretrizes da ANS", lembrando que a orientação da Corte Superior "ressalva situações excepcionais para permitir a cobertura de procedimento fora do rol" e a "superveniência da Lei 14.454/22"; a sentença de cobertura foi mantida. A 2ª Câmara de Direito Privado, em 10 de julho de 2024, na Apelação Cível nº 1088463-86.2023.8.26.0100, para a "Doença de Niemann Pick", registrou que "o rol da ANS tem natureza exemplificativa" e que a "requerida não comprovou a existência de medicamento eficaz, efetivo e seguro já incorporado ao Rol a afastar o tratamento prescrito pelo médico assistente", reconhecendo o "dever de custeio". São decisões sobre o próprio fármaco, que respondem diretamente aos argumentos da operadora.
O que pesa a seu favor
Se você recebeu essa negativa, há pontos fortes do lado do paciente nos acórdãos citados — todos sobre o próprio Xenpozyme®:
- a doença rara é coberta, e o Xenpozyme® aparece nos acórdãos como medicamento "registrado na Anvisa" prescrito para a "Doença de Niemann-Pick B".
- se a operadora fala em ausência no Rol ou em diretriz de utilização, o TJSP respondeu que "o rol da ANS tem natureza exemplificativa" após a Lei nº 14.454/2022 e que "a eleição da melhor terapêutica está sob a responsabilidade do médico".
- em casos do próprio Xenpozyme, a Corte considerou que se trata de fármaco "único indicado ao adequado tratamento, inexistindo outro medicamento que tenha eficácia equivalente", e que a operadora não comprovou alternativa eficaz.
- o que amarra tudo isso é o relatório do seu médico — diagnóstico, razão da indicação e ausência de alternativa — e, se houver, a nota técnica do NatJus e o laudo pericial.
"Não há outro medicamento igual": o argumento do único indicado
Em doenças raras, é comum que exista um único tratamento específico — e esse é um argumento forte a seu favor. A 4ª Câmara de Direito Privado do TJSP, em 30 de novembro de 2023, no Agravo de Instrumento nº 2307302-70.2023.8.26.0000, tratando de "menor portadora de Deficiência da Esfingomielinase Ácida (tipo B)", classificou a doença como "rara e de efeitos deletérios" e destacou a "prescrição do medicamento XENPOZYME registrado na Anvisa e único indicado ao adequado tratamento, inexistindo outro medicamento que tenha eficácia equivalente à Alfaolipudase", concluindo pela "obrigatoriedade de cobertura independentemente de estar incluído no Rol da ANS". No mesmo sentido, a 2ª Câmara registrou que a operadora "não comprovou a existência de medicamento eficaz, efetivo e seguro já incorporado ao Rol" que pudesse substituir o tratamento prescrito. Por isso, o relatório médico deve deixar claro que não há alternativa terapêutica equivalente.
O relatório do seu médico é a peça mais importante
Nos casos que localizamos sobre o próprio Xenpozyme®, o que sustentou a cobertura foi a prova do caso concreto — e, no centro dela, o relatório do médico assistente. Foi a prescrição de medicamento "registrado na Anvisa e único indicado ao adequado tratamento" que sustentou a tutela na 4ª Câmara; e, na 2ª Câmara, o fato de a operadora não ter comprovado alternativa eficaz. Na prática, o seu relatório precisa deixar claras três coisas: o diagnóstico da doença rara (a "Doença de Niemann-Pick B" / a deficiência de esfingomielinase ácida que aparece nos julgados), a razão de o Xenpozyme® ter sido indicado e a inexistência de tratamento equivalente disponível. Se a operadora recusou por ausência no Rol ou pela diretriz de utilização, é esse relatório que responde ao argumento.
Contrato e cláusula de exclusão diante da negativa do olipudase alfa
É comum a operadora invocar uma cláusula de exclusão ou a ausência do medicamento no Rol da ANS. Nos acórdãos citados, esse argumento não prevaleceu. O TJSP aplicou o Código de Defesa do Consumidor à relação entre as partes e tratou como abusiva a negativa fundada apenas na ausência do Rol, porque, após a Lei nº 14.454/2022, "o rol da ANS tem natureza exemplificativa". Coberta a doença, o tratamento prescrito e registrado na ANVISA acompanha a cobertura, e a exclusão genérica cede diante da prescrição do médico assistente, sobretudo quando não há alternativa terapêutica equivalente.
O que reunir antes de acionar a Justiça contra a negativa de cobertura
- o diagnóstico da doença rara, com o CID e os exames que o confirmam;
- o relatório médico com a razão da indicação do Xenpozyme® e a informação de que não há alternativa terapêutica equivalente — respondendo ao motivo da negativa (DUT, Rol, exclusão);
- a prescrição atualizada do medicamento;
- o contrato, para responder de antemão aos argumentos de exclusão ou de contrato antigo;
- os protocolos de cada pedido e a negativa por escrito, com o motivo; se comprou por conta própria, as notas fiscais, para pedir o reembolso.
Se a recusa veio por telefone ou pelo aplicativo, exija a formalização: desde 1º de julho de 2025, a Resolução Normativa nº 623/2024 da ANS obriga a operadora a "reduzi-la a termo", "independentemente de solicitação", indicando "a cláusula contratual ou o dispositivo legal que a justifique" (art. 14).
A liminar: o que o TJSP decidiu sobre o Xenpozyme
A parte mais urgente do processo é o pedido de liminar (tutela de urgência): é ele que pode fazer o plano liberar o Xenpozyme® em poucos dias, antes do fim da ação. A tutela do art. 300 do Código de Processo Civil exige a probabilidade do direito e o perigo de dano. Para o Xenpozyme®, a probabilidade vem do registro na ANVISA, da prescrição médica e da cobertura de tratamento fora do rol prevista na Lei nº 14.454/2022; o perigo, do caráter grave e progressivo da doença rara.
E, no caso que localizamos sobre o próprio Xenpozyme®, o TJSP concedeu essa liminar. A 4ª Câmara de Direito Privado, no Agravo de Instrumento nº 2307302-70.2023.8.26.0000, manteve a tutela que determinou o fornecimento do "medicamento XENPOZYME registrado na Anvisa e único indicado ao adequado tratamento", reconhecendo caracterizados o "fumus boni iuris e periculum in mora". Vale a transparência: há também decisão em sentido contrário, que revogou a tutela por entender não demonstrada, naquele momento, a eficácia superior do tratamento — razão pela qual o relatório médico e a prova da necessidade são decisivos. O que sustentou o pedido deferido foi justamente o relatório do médico assistente — o mesmo documento que sustenta a sua liminar.
Reembolso do que você pagou durante a negativa
Quando a demora do plano obriga a família a custear o tratamento — que, numa doença rara, é de custo elevado —, o valor pode ser recuperado. A 2ª Câmara de Direito Privado do TJSP, na Apelação Cível nº 1088463-86.2023.8.26.0100, ação de obrigação de fazer cumulada com danos materiais, reconheceu o "dever de custeio" do Xenpozyme® e tratou o "custo do tratamento medicamentoso" como o proveito econômico em discussão. Por isso, guarde todas as notas fiscais e os comprovantes de pagamento: eles embasam o pedido de reembolso, ao lado da negativa por escrito e da prescrição médica.
O que fazer agora
Se o seu plano negou o Xenpozyme®, veja o que ajuda a virar o jogo, em passos práticos:
- Peça a negativa por escrito — a operadora é obrigada a entregá-la com o motivo, e a Resolução Normativa nº 623/2024 da ANS impõe isso desde 1º de julho de 2025.
- Guarde o relatório do seu médico assistente atualizado — ele precisa dizer o diagnóstico da doença rara, por que o Xenpozyme® foi indicado e que não há tratamento equivalente disponível; se o plano falou em diretriz de utilização ou Rol, esse relatório deve responder a isso, e, se houver, junte a nota técnica do NatJus e o laudo pericial.
- Junte a prescrição, o contrato e os protocolos — a prescrição atualizada, o contrato e todos os protocolos de atendimento; se você chegou a comprar o remédio por conta própria, guarde as notas fiscais, porque o reembolso pode ser pedido.
- Procure um advogado de sua confiança para pedir a liminar — com esses documentos, a seu favor pesam os julgados do TJSP sobre o próprio Xenpozyme® e o entendimento do TJSP, após a Lei nº 14.454/2022, de que "o rol da ANS tem natureza exemplificativa".
Não deixe o tratamento ser interrompido enquanto isso: procure orientação o quanto antes.
Atendimento direto com a advogada
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Adriana Tavares Gonçalves de Freitas
Adriana Tavares Gonçalves de Freitas
À frente da área de Direito à Saúde do escritório, com mais de 30 anos de atuação na defesa de beneficiários de planos de saúde. Negativa de cobertura, medicamento de alto custo, liminar urgente, home care, reajuste abusivo ou cancelamento indevido: o caso é analisado com profundidade técnica e conhecimento das regras da ANS, com resposta objetiva sobre o que pode ser feito.
Perguntas frequentes
O plano de saúde é obrigado a cobrir o Xenpozyme®?
Depende da prova. O Xenpozyme® aparece nos acórdãos citados como o medicamento "registrado na Anvisa" prescrito para a "Doença de Niemann-Pick B" (a deficiência de esfingomielinase ácida), doença coberta pelo contrato. Após a Lei nº 14.454/2022, o TJSP registrou que "o rol da ANS tem natureza exemplificativa" e tratou como abusiva a recusa fundada apenas na ausência do medicamento no Rol. Há julgados em sentido contrário, e o resultado depende de a documentação demonstrar a necessidade e a eficácia do tratamento.
A negativa diz que o medicamento não está no Rol ou não atende à diretriz de utilização (DUT). O que responder?
Que, após a Lei nº 14.454/2022, "o rol da ANS tem natureza exemplificativa", nas palavras do TJSP, e que "a eleição da melhor terapêutica está sob a responsabilidade do médico e não do plano de saúde". Em casos do próprio Xenpozyme, a Corte lembrou que a orientação superior "ressalva situações excepcionais para permitir a cobertura de procedimento fora do rol" e tratou a negativa por ausência no Rol como abusiva.
A operadora diz que existe outro tratamento. E se o Xenpozyme® for o único indicado?
Esse é um ponto forte a seu favor. A 4ª Câmara de Direito Privado do TJSP, em caso do próprio Xenpozyme, destacou a prescrição de fármaco "registrado na Anvisa e único indicado ao adequado tratamento, inexistindo outro medicamento que tenha eficácia equivalente à Alfaolipudase", e reconheceu a "obrigatoriedade de cobertura independentemente de estar incluído no Rol da ANS". A 2ª Câmara registrou que a operadora "não comprovou a existência de medicamento eficaz, efetivo e seguro já incorporado ao Rol". Por isso, o relatório médico deve deixar claro que não há alternativa equivalente.
Como funciona a liminar para conseguir o Xenpozyme®?
A tutela de urgência do art. 300 do CPC exige probabilidade do direito e perigo de dano. A 4ª Câmara de Direito Privado do TJSP, em caso do próprio Xenpozyme, manteve a tutela que determinou o fornecimento do medicamento "registrado na Anvisa e único indicado ao adequado tratamento", reconhecendo caracterizados o "fumus boni iuris e periculum in mora". É importante saber que há também decisão em sentido contrário, que revogou a tutela por entender não demonstrada, naquele momento, a eficácia superior do tratamento — por isso o relatório médico e a prova da necessidade são decisivos.
Comprei o Xenpozyme® por conta própria durante a negativa. Posso ser reembolsado?
Nos acórdãos citados, o custeio é devido. A 2ª Câmara de Direito Privado do TJSP, em ação de obrigação de fazer cumulada com danos materiais sobre o próprio Xenpozyme, reconheceu o "dever de custeio" e tratou o "custo do tratamento medicamentoso" como o proveito econômico em discussão. Por isso, guarde todas as notas fiscais e os comprovantes de pagamento: eles embasam o pedido de reembolso, ao lado da negativa por escrito e da prescrição médica.
Fontes
Fontes oficiais consultadas
Os trechos abaixo são curtos; a íntegra de cada ementa está no processo indicado no link. As decisões citadas são do TJSP, sobre o próprio Xenpozyme (olipudase alfa / alfaolipudase).
- TJSP — Ap. nº 1002491-27.2023.8.26.0011; Núcleo de Justiça 4.0, Turma V; 25/07/2024 (próprio Xenpozyme, Doença de Niemann-Pick B): "Recusa de custeio do medicamento sob fundamento de que não se inclui o tratamento nas hipóteses previstas nas diretrizes da ANS. Abusividade (...) ressalva situações excepcionais para permitir a cobertura de procedimento fora do rol. Superveniência da Lei 14.454/22. Sentença mantida". e-SAJ.
- TJSP — Ap. nº 1088463-86.2023.8.26.0100; 2ª Câmara de Direito Privado; 10/07/2024 (próprio Xenpozyme/Alfaolipudase, Doença de Niemann Pick): "A eleição da melhor terapêutica está sob a responsabilidade do médico e não do plano de saúde (...) Rol da ANS que tem natureza exemplificativa (...) Requerida que não comprovou a existência de medicamento eficaz, efetivo e seguro já incorporado ao Rol (...) Dever de custeio". e-SAJ.
- TJSP — AI nº 2307302-70.2023.8.26.0000; 4ª Câmara de Direito Privado; 30/11/2023 (próprio Xenpozyme, Deficiência da Esfingomielinase Ácida tipo B): "Prescrição do medicamento XENPOZYME registrado na Anvisa e único indicado ao adequado tratamento, inexistindo outro medicamento que tenha eficácia equivalente à Alfaolipudase – Obrigatoriedade de cobertura independentemente de estar incluído no Rol da ANS (...) Fumus boni iuris e periculum in mora caracterizados". e-SAJ.
- Lei nº 14.454, de 21 de setembro de 2022 (cobertura de tratamento fora do rol da ANS quando presentes os requisitos legais), incorporada ao art. 10, § 13, da Lei nº 9.656/1998, conforme referida nos acórdãos citados. Registro do Xenpozyme na ANVISA (setembro de 2022), conforme referido nos acórdãos.
- Código de Processo Civil, art. 300 (tutela de urgência: probabilidade do direito e perigo de dano); Código de Defesa do Consumidor, conforme referidos nos acórdãos citados. Texto da Lei nº 9.656/1998 no Planalto. ANS — Resolução Normativa nº 623/2024, art. 14 (negativa reduzida a termo), em vigor desde 1º de julho de 2025 (art. 29).
Conteúdo informativo, que não substitui a análise individualizada de cada caso. Este texto não consultou a bula do medicamento nem o Anexo II do Rol da ANS e não descreve indicações, posologia, apresentações, via de administração nem critérios de elegibilidade em voz própria; as referências ao registro na ANVISA, ao Rol da ANS e à doença tratada reproduzem exclusivamente o que consta dos acórdãos citados e da confirmação oficial do registro. As decisões do Tribunal de Justiça de São Paulo aqui citadas são de órgãos fracionários, sem efeito vinculante; há julgados em sentido contrário sobre o mesmo tema, inclusive decisão que revogou a tutela de urgência do próprio medicamento por não demonstrada, naquele momento, a eficácia superior do tratamento. O resultado de cada processo depende da documentação médica, do contrato e do quadro clínico específico.