O Plano de saúde negou o fornecimento de Arimoclomol® (arimoclomol)? Os Tribunais estão obrigando os Planos de Saúde a dar cobertura. É possível obter o tratamento por meio de liminar judicial.
Em resumo
- Negativa de plano de saúde não é a última palavra: existe caminho judicial, e ele começa com documento, não com discussão no telefone.
- A Lei nº 9.656/1998 permite que o contrato deixe de fora o fornecimento de medicamento para tratamento feito em casa, com ressalvas que a própria lei indica. É o primeiro argumento que a sua operadora pode usar, e ele precisa ser enfrentado com prova.
- Este texto se apoia em um acórdão do Tribunal de Justiça de São Paulo, de outubro de 2026, e o usa com uma finalidade bem definida: mostrar, ponto por ponto, o que um tribunal examina num pedido desses e o que a sua família precisa ter em mãos antes de ir à Justiça.
- Três pontos pesaram naquele julgamento e viram a sua lista de tarefas: a situação do registro sanitário do medicamento na ANVISA, ou a autorização de importação em andamento; a inexistência de alternativa registrada adequada ao caso concreto, porque o acórdão apontou o miglustate como disponível no Brasil; e um laudo médico circunstanciado que explique a escolha.
- Guarde a negativa por escrito, com a cláusula ou o dispositivo legal que a operadora invocou, o contrato, os aditivos e o protocolo de cada pedido feito a ela.
Receber a negativa de um medicamento prescrito para o seu filho, numa doença rara, é um dos momentos mais angustiantes que uma família atravessa. Este texto foi escrito para o que vem depois da recusa: o que a operadora normalmente alega, o que a lei garante e onde ela mesma coloca o limite, quais documentos reunir antes de procurar um advogado, como funciona o pedido de urgência e o que acontece ao longo do processo. A liminar é a decisão de urgência que pode obrigar o plano a liberar o tratamento logo no início da ação, antes do julgamento final.
O que o plano de saúde negou e com que argumento a operadora recusa o fornecimento do Arimoclomol® na doença de Niemann-Pick tipo C
A negativa de um medicamento de alto custo raramente vem com uma frase só. Na prática, a operadora reúne dois argumentos, e vale conhecer os dois antes de responder.
O primeiro é o do tratamento feito em casa. Quando o remédio é tomado pelo próprio paciente, fora do hospital, a operadora invoca a exclusão que a Lei nº 9.656/1998 autoriza no contrato. No caso julgado pelo Tribunal de Justiça de São Paulo, o medicamento foi descrito como "fármaco de uso oral, contínuo, domiciliar e autoadministrado", e o acórdão registrou que aí incide a "exclusão de cobertura autorizada pelo art. 10, VI, da Lei nº 9.656/98".
O segundo é o do registro sanitário. A ementa daquele julgamento trata de "medicamento de uso domiciliar sem registro na ANVISA" e anota, sobre o remédio, que se trata de "medicamento, ademais, sem registro sanitário na ANVISA". Não cabe a este escritório descrever em voz própria a situação do registro, que muda com o tempo: o que está dito acima é o que o tribunal examinou naquele processo, na data em que julgou. A primeira providência da família, por isso, é pedir por escrito à operadora e conferir junto ao médico qual é a situação atual do registro do medicamento no Brasil, e se há autorização de importação em andamento para o seu caso.
Sobre a finalidade do medicamento, este texto se limita ao que o próprio acórdão diz: no caso julgado, o remédio havia sido "prescrito para retardar a progressão da enfermidade". Nada aqui trata de dose, de via de administração, de idade ou de estágio da doença. Isso é assunto do seu médico, e o lugar dessas informações é o laudo dele.
O que a Lei dos Planos de Saúde garante ao beneficiário e onde a própria lei coloca o limite do medicamento de uso domiciliar
O art. 10 da Lei nº 9.656/1998 institui o plano-referência de assistência à saúde e lista o que pode ficar fora dele. O inciso VI exclui o "fornecimento de medicamentos para tratamento domiciliar", ressalvado o que a própria lei indica no art. 12. A ressalva mais conhecida é a do art. 12, I, "c", que assegura a "cobertura de tratamentos antineoplásicos domiciliares de uso oral, incluindo medicamentos para o controle de efeitos adversos relacionados ao tratamento e adjuvantes". Essa ressalva trata dos antineoplásicos de uso oral.
O que a lei também garante, e isso vale muito para você, é que a recusa seja fundamentada e entregue por escrito. Pela Resolução Normativa nº 623/2024 da ANS, havendo negativa de autorização de procedimento ou serviço assistencial solicitado na forma do art. 10, § 1º, dessa resolução, a operadora deve, segundo o art. 14, reduzir a negativa a termo e informar, "em linguagem clara e adequada", o motivo da recusa, "indicando a cláusula contratual ou o dispositivo legal que a justifique", independentemente de solicitação. O § 2º do mesmo artigo acrescenta que esse documento deve ser disponibilizado "em formato que permita a impressão ou download pelo beneficiário". Essa é a primeira peça do seu caso. Por isso vale pedir o medicamento pelos canais da operadora, com o pedido do médico, e guardar o protocolo: é o que faz nascer o dever de responder por escrito.
Dois precedentes aparecem no debate sobre o registro, e o seu advogado vai tratar deles: o Tema nº 990 do Superior Tribunal de Justiça e o julgamento da ADI nº 7.265 pelo Supremo Tribunal Federal, que, como o acórdão o descreve, colocou a "existência de registro sanitário vigente na ANVISA" entre os requisitos para a cobertura de tratamento não previsto no Rol da ANS, "sem ressalva para doenças raras ou ultrarraras".
O que reunir antes de levar a negativa do Arimoclomol® à Justiça na doença de Niemann-Pick tipo C
Aqui está a parte mais útil de um julgamento que não acolheu o pedido: ele mostra, com precisão, onde a prova precisa estar. Os três pontos que o tribunal examinou viram uma lista de tarefas concreta para a sua família, e é isso que o seu advogado vai querer ver na primeira reunião:
- a situação do registro sanitário do medicamento na ANVISA, documentada, e, se não houver registro, a comprovação de que existe autorização de importação em andamento para o seu caso, com os números e as datas dos protocolos;
- a demonstração de que não há alternativa registrada adequada ao seu quadro clínico. O acórdão apontou a "existência, ainda, de tratamento com Miglustate, registrado na ANVISA e disponível no Brasil, voltado ao tratamento da moléstia". Se o seu médico entende que esse caminho não serve para o seu filho, cabe a ele dizer por quê, no laudo, com os exames e o histórico que sustentam a conclusão;
- o laudo médico circunstanciado que justifique a escolha: diagnóstico com o CID, como ele foi fechado, os exames que o embasam, os tratamentos já tentados e o resultado de cada um, a razão clínica da indicação atual e o risco concreto da espera para o seu filho;
- a negativa por escrito, com a cláusula contratual ou o dispositivo legal que a operadora apontou, mais o contrato, os aditivos assinados depois dele e o comprovante de que as mensalidades estão em dia;
- o histórico documentado do atendimento: cada protocolo, cada data, cada resposta da operadora, por escrito ou com número de atendimento.
Um laudo genérico, que só repete o nome do medicamento, deixa de fora exatamente o que foi decisivo naquele julgamento. Se houver literatura médica sobre o medicamento na doença do seu filho, peça ao médico que a indique no laudo: existem estudos publicados e indexados no PubMed sobre o arimoclomol na doença de Niemann-Pick tipo C, e a referência está nas fontes ao fim deste texto, sem que este escritório tire delas qualquer conclusão clínica.
Como funciona o pedido de urgência, a liminar, para o fornecimento do medicamento ao seu filho
O pedido de urgência é a parte mais sensível do processo. Ele está no art. 300 do Código de Processo Civil, e o texto da lei é curto: "A tutela de urgência será concedida quando houver elementos que evidenciem a probabilidade do direito e o perigo de dano ou o risco ao resultado útil do processo." O § 2º acrescenta que ela "pode ser concedida liminarmente ou após justificação prévia", ou seja, o juiz pode decidir antes de ouvir a operadora ou depois de uma audiência rápida.
São dois requisitos, e eles pedem provas diferentes. A probabilidade do direito é a parte jurídica: depende do seu contrato, da situação do registro do medicamento e da demonstração de que não há alternativa registrada adequada ao caso. O perigo de dano é a parte clínica: depende do que o laudo do seu médico disser sobre a evolução da doença e sobre o que a espera representa para o seu filho. Um sem o outro não basta.
Se a ordem for concedida, ela pode vir acompanhada de multa para o caso de descumprimento. O art. 537 do Código de Processo Civil diz que a multa "independe de requerimento da parte" e pode ser aplicada "em tutela provisória", desde que o juiz determine "prazo razoável para cumprimento do preceito". O § 4º completa que ela "será devida desde o dia em que se configurar o descumprimento da decisão". Por isso, anote a data e a hora de cada contato com a operadora depois da decisão: é esse registro que mostra o atraso.
O que acontece depois que o pedido é apresentado na Justiça
A liminar é provisória. Ela pode ser mantida, modificada ou revista até a sentença, e a decisão final pode confirmar ou não o que foi concedido no início. O art. 302, I, do Código de Processo Civil prevê que a parte responde pelo prejuízo que a efetivação da tutela de urgência causar à outra se "a sentença lhe for desfavorável". Isso precisa ser conversado com o seu advogado antes do pedido, com números e com clareza, e não depois.
Depois da sentença cabe recurso, de um lado ou do outro, e o caso vai ao tribunal. Foi o que ocorreu no julgamento citado aqui: a família recorreu de uma sentença que havia rejeitado o pedido, e o tribunal manteve a improcedência, com os fundamentos que estão reproduzidos nas fontes ao fim deste texto. O resultado de cada processo depende da documentação médica, do contrato e do quadro clínico específico, e nenhum texto pode prometer prazo ou resultado.
O que pesa a seu favor
Diante da negativa, estes são os elementos que fortalecem o seu caso:
- a negativa escrita e fundamentada, que a operadora tem o dever de entregar a você com a cláusula ou o dispositivo legal invocado;
- o laudo circunstanciado do médico que acompanha o seu filho, com diagnóstico, exames, tratamentos anteriores e a razão clínica da indicação;
- a explicação médica, por escrito, de por que a alternativa registrada no Brasil não atende ao caso concreto;
- a prova documental sobre a situação do registro do medicamento ou sobre a autorização de importação em andamento;
- o histórico completo de pedidos, protocolos e datas, que mostra ao juiz o que foi tentado antes de procurar a Justiça.
O que fazer agora diante da negativa do plano de saúde para o Arimoclomol® (Miplyffa)
Na ordem, e sem pressa de discutir no telefone:
- exija a negativa por escrito, com o motivo e a cláusula ou o dispositivo legal que a justifique, em arquivo que você possa imprimir ou baixar;
- reúna o contrato, os aditivos e os comprovantes de pagamento das mensalidades;
- peça ao médico do seu filho o laudo circunstanciado, com diagnóstico, CID, exames, tratamentos já tentados, a razão da indicação e o risco da espera;
- pergunte ao médico, por escrito, por que a alternativa registrada e disponível no Brasil não serve ao caso concreto;
- pergunte à operadora, por escrito, se o medicamento consta do Rol da ANS para essa indicação e qual é a situação do registro sanitário que ela considerou;
- guarde notas fiscais e recibos de tudo o que a família já pagou pelo tratamento, com data;
- procure um advogado com essa pasta pronta. O que você reúne antes é o que o juiz vai ter diante dele.
Para entender o contexto maior da doença e o que a operadora é obrigada a cobrir nela, veja o guia sobre a cobertura dos tratamentos da doença de Gaucher e de Niemann-Pick. E, como o acórdão citado aqui aponta o miglustate como alternativa registrada e disponível no Brasil, pode ser útil ler também o texto sobre a negativa do Zavesca® (miglustate) pelo plano de saúde.
Atendimento direto com a advogada
Fale com a advogada especialista em saúde
Adriana Tavares Gonçalves de Freitas
Adriana Tavares Gonçalves de Freitas
À frente da área de Direito à Saúde do escritório, com mais de 30 anos de atuação na defesa de beneficiários de planos de saúde. Negativa de cobertura, medicamento de alto custo, liminar urgente, home care, reajuste abusivo ou cancelamento indevido: o caso é analisado com profundidade técnica e conhecimento das regras da ANS, com resposta objetiva sobre o que pode ser feito.
Perguntas frequentes
O plano de saúde é obrigado a cobrir o Arimoclomol® (Miplyffa) para o meu filho?
A resposta depende do seu contrato, dos aditivos assinados depois dele e da documentação do caso concreto. A Lei nº 9.656/1998, no art. 10, VI, autoriza a exclusão do "fornecimento de medicamentos para tratamento domiciliar", com as ressalvas que a própria lei indica no art. 12, e é esse o primeiro argumento que a operadora apresenta quando o remédio é tomado em casa. Num julgamento do Tribunal de Justiça de São Paulo de outubro de 2026, o pedido de fornecimento desse medicamento não foi acolhido, e o tribunal examinou a situação do registro sanitário, a existência de alternativa registrada no Brasil e a justificativa médica da escolha. São esses os pontos que o seu caso precisa cobrir com prova, e essa análise é individual.
A operadora disse que o medicamento não tem registro na ANVISA. Isso encerra o assunto?
Não encerra a conversa, mas é um ponto central e precisa ser enfrentado com documento. No julgamento citado neste texto, o tribunal anotou tratar-se de "medicamento, ademais, sem registro sanitário na ANVISA" e mencionou o "Tema nº 990/STJ"; registrou também que o "superveniente julgamento da ADI nº 7.265 pelo STF" fixou, "entre os requisitos cumulativos para cobertura extraordinária de tratamento não previsto no Rol da ANS, a existência de registro sanitário vigente na ANVISA, sem ressalva para doenças raras ou ultrarraras". A situação de um registro muda com o tempo. Confirme com o seu médico e peça por escrito à operadora qual é a situação atual do registro no Brasil e se existe autorização de importação em andamento para o seu caso, guardando números e datas de protocolo.
O médico indicou esse medicamento, mas o plano falou de outro. O que eu faço?
Peça ao médico que acompanha o seu filho uma explicação por escrito, no laudo, de por que a alternativa apontada pela operadora não atende ao caso concreto, com os exames, o histórico e o resultado dos tratamentos já tentados. Esse ponto apareceu de forma expressa no julgamento citado aqui, que anotou a "existência, ainda, de tratamento com Miglustate, registrado na ANVISA e disponível no Brasil, voltado ao tratamento da moléstia". A escolha entre tratamentos é do médico, e o que a Justiça examina é a fundamentação clínica dessa escolha. Um laudo que só repete o nome do medicamento deixa de fora exatamente o que foi decisivo.
A operadora é obrigada a me dar a negativa por escrito?
Havendo negativa de autorização de procedimento ou serviço assistencial que tenha sido solicitado na forma do art. 10, § 1º, da Resolução Normativa nº 623/2024 da ANS, sim, e sem que você precise pedir o documento. O art. 14 dessa resolução determina que a operadora reduza a negativa a termo e informe, "em linguagem clara e adequada", o motivo da recusa, "indicando a cláusula contratual ou o dispositivo legal que a justifique", independentemente de solicitação. O § 2º do mesmo artigo acrescenta que esse documento deve ser disponibilizado "em formato que permita a impressão ou download pelo beneficiário". Guarde esse arquivo: ele é a primeira peça do seu caso e mostra, com as palavras da própria operadora, qual argumento ela escolheu.
Fontes
O trecho abaixo é curto; a íntegra da decisão está no processo indicado no link. Este texto cita um único acórdão, em que o pedido de fornecimento do medicamento não foi acolhido. Ele é usado para identificar os pontos que o tribunal examinou, e não como tese deste escritório.
- TJSP, Apelação Cível nº 1058753-53.2025.8.26.0002; 10ª Câmara de Direito Privado; Relatora Desembargadora Angela Moreno Pacheco de Rezende Lopes; j. 08/10/2026 (preliminar afastada e recurso dos autores desprovido; citado quanto aos fundamentos da recusa e aos pontos de prova que o tribunal examinou): "Fármaco de uso oral, contínuo, domiciliar e autoadministrado. Exclusão de cobertura autorizada pelo art. 10, VI, da Lei nº 9.656/98" (ementa). e-SAJ.
- Lei nº 9.656/1998, art. 10, VI (redação da Lei nº 12.880/2013), e art. 12, I, "c". Planalto.
- Código de Processo Civil, art. 300, caput e § 2º (tutela de urgência), art. 302, I (responsabilidade pela efetivação da tutela) e art. 537, caput e § 4º (multa). Planalto.
- ANS, Resolução Normativa nº 623/2024, art. 14 e § 2º (negativa reduzida a termo, independentemente de solicitação, com indicação da cláusula contratual ou do dispositivo legal, em formato que permita impressão ou download).
- STJ, Tema nº 990 dos recursos repetitivos, e STF, ADI nº 7.265, mencionados neste texto apenas como o acórdão citado acima os menciona, sem descrição própria deste escritório.
- PubMed, referência bibliográfica citada sem qualquer conclusão clínica deste escritório: Mengel E, Patterson MC, Da Riol RM e outros. Efficacy and safety of arimoclomol in Niemann-Pick disease type C: Results from a double-blind, randomised, placebo-controlled, multinational phase 2/3 trial of a novel treatment. Journal of Inherited Metabolic Disease, 2021. PMID 34418116; DOI 10.1002/jimd.12428. PubMed.
Conteúdo informativo, que não substitui a análise individualizada de cada caso. Este texto não consultou a bula do medicamento nem o Anexo II do Rol da ANS e não descreve indicações, posologia, apresentações, via de administração nem critérios de elegibilidade em voz própria: a finalidade terapêutica referida no texto reproduz o que o acórdão citado afirma, e a situação do registro sanitário é a que o acórdão examinou na data em que julgou. A referência ao PubMed é bibliográfica e não embasa afirmação de eficácia nem comparação entre tratamentos. O acórdão citado não acolheu o pedido de fornecimento do medicamento e é mencionado para identificar os pontos de prova que o tribunal examinou, sem que este escritório adote a tese nele acolhida. Este texto não cita nenhuma decisão favorável ao fornecimento deste medicamento, e nada aqui afirma que ela exista. A ressalva que segue vale para o acórdão do Tribunal de Justiça de São Paulo: as decisões citadas são de órgãos fracionários, sem efeito vinculante, e há julgados em sentido contrário sobre o mesmo tema, a cobertura de medicamentos pelos planos de saúde. A ADI nº 7.265 do Supremo Tribunal Federal, ao contrário, é decisão de controle concentrado de constitucionalidade, e tanto ela quanto o Tema nº 990 do Superior Tribunal de Justiça são referidos aqui apenas como o acórdão citado os refere, sem descrição própria deste escritório. Este texto também não se apoia em súmulas do Tribunal de Justiça de São Paulo sobre cobertura de medicamentos, que não são utilizadas por este escritório. O resultado de cada processo depende da documentação médica, do contrato e do quadro clínico específico.